STAT+:杜氏肌营养不良症中,一种前景疗法仅惠及少数幸运患者
STAT报道称,在杜氏肌营养不良症领域,一种前景疗法目前仅可供少数患者使用。文章指出,外显子跳跃类药物是对FDA鼓励罕见病治疗这一目标的一次关键考验。
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STAT — Biotech
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阅读原始报道 ↗https://www.statnews.com/2026/10/07/muscular-dystrophy-exon-skipping-drugs-novartis-dyne/原文标题
STAT+: In Duchenne muscular dystrophy, a promising therapy is available to a fortunate few
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